所以，在作出决定结束他生命的24小时后，Hugo父母面前的问题转了个大圈。
Jakavi（酪氨酸蛋白激酶抑制剂）被批准用于治疗骨髓纤维化症。2项治疗哮喘的II期临床试验正在进行：QGE031用于过敏性疾病。
2014年7月，诺华与Banner 阿尔茨海默病研究所合作开展一项先锋性研究，评估诺华的两个在研药物CAD106和另一种BACE抑制剂能否预防阿尔茨海默病的发生。免疫与皮肤病领域20多个化合物处于不同阶段研发，用于治疗一系列免疫性疾病和皮肤病。Consentyx已在日本、欧盟、美国和澳大利亚相继获批。QAW039用于哮喘和异位性皮炎。除此以外，诺华已向各国卫生主管部门提交了Jakavi用于治疗红细胞增多症的申请。
虽然近几年推出的新疗法成功延长了一些癌症患者的生命，但癌症仍是公共健康的严重威胁多年来，诺华在靶向疗法领域具备了强大的能力。其他一些疾病也有类似的过程。
如果按照常见类型的疗法对患者进行治疗，就会产生用药错误。回到BCR-ABL的话题，因为这是一个颇具挑战性的话题。通过简单的例子展示药物与诊断之间的反馈环（表3），许多类型的实验室测试，可以是药物开发的一部分，或者促进药物的开发。药物在进入人体前，需面临两项挑战：第一：正确的剂量是什么，在个体化用药时会不会发生药物过早分解？个体化用药成功的关键点是使用正确的剂量对患者进行治疗。
对于罕见的黑色素瘤，罕见类型所占的比例大概为5%，就不能按照常见类型的疗法进行治疗。许多和患有CML患者相关的试验，当然，对这些患者也进行基因学试验。
技术的发展激发了期望的膨胀，许多期望不切实际，通过醒悟阶段，回归复苏期再到稳定产能高峰期，这个曲线会很大程度上对临床实验室产生影响。当在临床试验中对阿仑膦酸钠使用uNTx试验时，看底线百分比的改变情况。接着是疗法诊断工具，找到正确的患者，监视疗法的实施，通过抗药性测试和其他实验室测试进行预后和风险分类。尤其是尚在进行大量的动物试验的时期，这项工作能提供试验发挥作用的原理证据和模拟系统中试验的最佳性能特点。
血液中的Bcr-abl的转录本水平，是这种疾病的疾病负担的良好指标。第二，如何选择正确的患者？当这两项挑战一而再再而三地重复出现时，会导至两个问题：1 药物是否作用于目标？ 2 是否对正确的患者进行了治疗？这些问题今天已经由基于证据的检验医学进行了解答。当药物的开发和新兴诊断方法变得如此接近，周期如此之短的时候，诊断机会被分成了两部分。所有这些就是基于证据的，药物开发的逻辑步骤。
我们对bcr-abl做出的任何处置可以视为使其通过临床试验的活动，使其与探究性的生物标志物融合。他们的所作所为其实是实验室内的工作，指标是uNTx和肌酸酐率。
三、基于证据的检验医学在药物开发中创立新的诊断工具这就是如何创立新的诊断工具的方法，接下来我们要通过范例了解这个过程在过去是如何进行的，以及对未来的一些展望。从这些事实可以得出，实验室测试发生创新紧接着就是新兴疗法的革新。
那伴随诊断为什么变得如此重要呢？在这篇文章里我们将对这个问题进行一些历史展望以便更好地进行将来的研究。奠定基础的是生物标志物的效果。这项实验能够成为商业性试验的证据是24个月的跟踪随访信息。试验的原理是：如果在羟脯氨酸交联的交链末端使用端肽，在端肽的一端测量羟脯氨酸交链。实验室测试的革新和新兴疗法的革新发生地越来越快，它们是同时发展进步的。Vijay Modur博士在2014AACC年会上进行了Companion Diagnostics and Their Impact on Laboratory Medicine: A Glimpse of The Future主题报告，Modur博士分析伴随诊断变得重要的原因，总结技术和疗法的进步，阐述基于证据的检验医学在药物开发创新的诊断作用，说明新药物研发的患者选择导至新型诊断测试的开发。
这些患者必须使用有效的bcr-abl抑制剂。从疾病的局部初始诊断，到研发出相应的疗法，这之间以前基本上需要50年或更长。
作为BRAF的抑制剂，其非常地有效。柱状图显示伊马替尼是如何在肿瘤部位实施靶向治疗，以及在非肿瘤区域是如何发挥作用的。
在过去的十年中，一个主要的趋势是开发新兴疗法成为发展个体化用药的主要途径。患者对疗法产生反应，紧接着就是药物的快速发展，这与伴随诊断并不矛盾。
同样，艾滋病（HIV）-齐多夫定，丙型肝炎（HCV）-干扰素，以及非小细胞肺癌（NSCLC）-克里唑蒂尼才用了5年，这个过程被一再缩短（图1）。uNTx临床应用，使用芳香酶抑制剂治疗的乳腺癌患者的骨密度（BMD结果）。这不仅仅发生在实验室内，从事相关研究的大学以及商业研发公司内无时无刻不在发生这样的变化。药物的研发任重而道远。
如果将基于证据的检验医学作为开发一种新试验的第一步，我们就要经历这一步，我们需要知道这个试验的基本特征，样品类型，时间和样品处理来建立试验的有效性，接着了解临床前和临床环境数据，生成临床信息以及如何解析患者试验数据。所有这些促使了Banting和Best发现胰岛素，不久以后，从动物的胰腺提纯的胰岛素出现，并用于糖尿病的治疗。
当开发阿仑膦酸钠，研发人员了解其优于先前的药物，但重要的是如何显示更佳的疗效呢。因为出现抗药性意味着出现了新的突变。
现在，我们要关注一下疗法是如何开发的，疗法的目标是什么以及它对检验医学将会产生什么影响。抗药性标志物对疗法的切换有益，当然大多数人已经具有药物抗药性标志物监视，这也对新兴药品的开发有益。
以伊马替尼为例（图4），伊马替尼是靶向疗法的先驱。这是每个实验室都可能进行的商业试验之一。如果先前花费5-10年甚至更长开发一项实验室测试，那么现在仅需耗时几个月就能开发一项新测试。从发现胆固醇到把胆固醇指标作为心脏病的诊断指标，再到发明他汀类药物对诱发心脏疾病的胆固醇影响进行治疗，这个过程要明显短于糖尿病-胰岛素这个过程。
一部分是伴随诊断：药物-诊断流程和组合对药物的成功提出更多要求，要达到药物-诊断市场准入的目的，药物开发和诊断团队之间必须具有高度的协调性。现在人们已经对糖尿病的发病频率，以及如何治疗糖尿病有了充分的了解。
知识呈现爆炸性增长，我们发现自己被庞大信息量所吞没。对疾病负担进行监视，能够得出患者是否对疗法有反应。
根据黑色素瘤类型的不同确定不同的疗法。我们发现患者的bcr-abl水平可用于测定患者反应。
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